Actualización en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

Resumen

La Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) es una enfermedad clonal no maligna de la célula madre hematopoyética caracterizada por hemólisis intravascular y extravascular, trombosis, y complicaciones sistémicas potencialmente letales. Sin tratamiento, la supervivencia
a 5 años es de aproximadamente 50%. Los avances en terapias anti-complemento han mejorado significativamente la calidad de vida y la supervivencia de estos pacientes.

Objetivo: Revisar la fisiopatología, cuadro clínico, diagnóstico y los tratamientos actuales y emergentes para la HPN, destacando los beneficios de los fármacos anti-complemento.

Métodos: Se realizó una revisión de alcance de la
literatura sobre la fisiopatología y tratamientos HPN, EN NCBI/PUBMED publicados entre marzo de 2010 y mayo de 2024. Se incluyeron 42 artículos de los que 29 cumplieron con los criterios de inclusión y fueron analizados en profundidad.

Resultados: La citometría de flujo es el método diagnóstico de elección para identificar clones HPN.
Pacientes con HPN clásica tratados con inhibidores de C5 (eculizumab y ravulizumab) presentan una supervivencia global superior al 95% a 5 años, con disminución significativa de la hemólisis, los
episodios trombóticos y la dependencia transfusional, sin embargo, en los casos que persiste hemólisis extravascular la morbimortalidad continúa siendo un problema. Nuevos inhibidores de la vía proximal del complemento, como iptacopán, han demostrado mayor eficacia en el control de la hemólisis extravascular y mejoría en los niveles
de hemoglobina.

Conclusiones: La introducción de terapias anti-complemento ha transformado la HPN clásica de una enfermedad mortal a una condición crónica controlable. Es esencial optimizar el acceso a estos tratamientos y garantizar la profilaxis adecuada contra infecciones capsuladas. Los nuevos fármacos amplían las opciones
terapéuticas, mejorando aún más los resultados clínicos y la calidad de vida de los pacientes.